Badania nad lekiem
Testy behawioralne na myszach mogą pomóc w zidentyfikowaniu terapii dla zespołu Angelmana
Dzisiaj zapraszam do zapoznania się z artykułem opublikowanym na portalu https://angelmansyndromenews.com
Jak sugerują badania, ocena myszy z mutacją UBE3A za pomocą zestawu pięciu testów behawioralnych może być użytecznym narzędziem do przedklinicznych badań terapeutycznych w celu identyfikacji leczenia zespołu Angelmana.
Faza 2 badań klinicznych STARS nad lekiem OV101 (Asia Naze)
Dzisiaj zapraszam do zapoznania się z artykułem p. Asi Naze o postępach w badaniach nad lekiem OV101 opublikowanym na portalu angelman.org.pl Polecam!!!
6 sierpnia 2018 roku amerykańska firma Ovid zaprezentowała światu pierwsze wyniki badania STARS. Wyniki, na które czekaliśmy od stycznia. Były to pierwsze informacje o leku OV101 od czasu kiedy na konferencji w Phoenix w 2017 r. ogłoszono nabór do 2 fazy badania klinicznego STARS. Nigdy chyba tak szybko nie przeczytałam jeszcze niczego w języku angielskim i nie odetchnęłam tak głęboko. Po raz pierwszy w historii zaczynają się rozmowy nad rejestracją leku, który będzie dedykowany ściśle Zespołowi Angelmana.
Dieta ketogeniczna (Asia Naze)
Dzisiaj proponuję przeczytać wykład p. Asi Naze na temat podstawowych informacji dotyczących diety ketogenicznej i jej stosowaniu w leczeniu padaczki u dzieci z Zespołem Angelmana. Polecam!
Potencjalne możliwości leczenia Zespołu Angelmana – Isis Pharmaceuticals
Potencjalne możliwości leczenia Zespołu Angelmana, ciężkiej choroby genetycznej, która upośledza m.in. rozwój intelektualny, zostało zaproponowane przez naukowców, w tym naukowców z firmy Isis Pharmaceuticals.
Po minocyklinie kolej na gaboxadol – lek na Zespół Angelmana!
Naukowcy poszukują leku o ugruntowanej pozycji pozwalającego w bezpieczny sposób leczyć zaburzenia Zespołu Angelmana, charakteryzującego się takimi objawami jak: głębokie opóźnienie motoryczne i intelektualne, brak mowy oraz padaczka.
Terapie molekularne – profesor David Segal
Profesor David Segal stoi na czele laboratorium badawczego „The Genome Center” na uniwersytecie kalifornijskim w Davis. Głównym celem tego laboratorium jest zaprojektowanie białka, które może wiązać się z DNA i „włączać” lub „wyłączać” ekspresję określonych genów. Takie białka wiążące DNA, mają potencjał do stosowania ich w „ukierunkowanej” terapii genowej dla chorób o znanym podłożu genetycznym. Na przykład takie podejście może pozwolić osobom z Zespołem Angelmana nadrobić utratę lub brak aktywności genu UBE3A na chromosomie dziedziczonym od matki, przez „włączanie” lub ekspresję genu UBE3A odziedziczoną po ojcu.
Dieta o niskim indeksie glikemicznym (Asia Naze)
W dniu 13 grudnia 2016r. na portalu społecznościowym „Facebook” p. Asia Naze napisała o bardzo skutecznych efektach diety o niskim indeksie glikemicznym LGIT (ang. Low Glycemic Index Treatment) jaką stosuje u swojej 6 letniej córki Hani (Strona Hani Naze: http://www.naze.pl). W dzisiejszym artykule przedstawiam oryginalny wykład p. Asi Naze o diecie LGIT jak również przetłumaczony przeze mnie artykuł z 2012 roku dotyczący zastosowania tej diety w badaniu na dzieciach z zespołem Angelmana. Polecam!
Globalny szczyt zespołu Angelmana – Chicago 2015 (Asia Naze)
Dokładnie tydzień temu (2-3.12.2016r) odbyła się dwudniowa konferencja – szczyt zespołu Angelmana w Chicago (USA) i to jest dobry pretekst, aby przypomnieć sobie informacje jakie z ubiegłorocznej konferencji (4-5.12.2015r) dotyczącej badań nad lekami na zespół Angelmana przywiozła do Polski p. Asia Naze. Poniżej zamieszczam oryginalny wykład autorstwa p. Asi Naze i gorąco zachęcam wszystkich zainteresowanych do wnikliwego przeczytania tych informacji. Polecam!
Globalny szczyt zespołu Angelmana – Chicago 2016
W dniach 2-3 grudnia 2016r odbyło się seminarium edukacyjno-naukowe – globalny szczyt zespołu Angelmana (ang. Global Summit & Gala on Angelman Syndrome) zorganizowane przez Fundację Zespołu Angelmana (ang. The Foundation for Angelman Syndrome). To dwudniowe wydarzenie miało miejsce w hotelu Hyatt Regency w Chicago (USA). Wstęp na wykłady naukowe i edukacyjne był bezpłatny, natomiast bilety na samą Galę wynosiły 175 dolarów od osoby.
Terapia genowa – Agilis Biotherapeutics
Dzisiaj przedstawiam informację prasową (w formie wywiadu) przygotowaną przez Agilis Biotherapeutics, doktora Edwina Weebera oraz organizację FAST dotyczącą terapii genowej.
