Disruptive Nutrition and Study Partners ogłaszają, że pierwszy pacjent zapisał się do badania klinicznego dotyczącego wprowadzenia diety żywieniowej w zespole Angelmana

business-wireDzisiaj zapraszam do zapoznania się z artykułem opublikowanym 7 stycznia 2019r. na portalu https://www.businesswire.com

DURHAM, NC – (BUSINESS WIRE) – 7 stycznia 2019 r. – Disruptive Nutrition, firma produkująca żywność ketonową, filia Disruptive Enterprises, ogłosiła w dniu dzisiejszym, że do badania klinicznego zapisał się pierwszy pacjent. Badanie prowadzone jest we współpracy z wiodącymi badaczami w Monroe Carell Jr. Children’s Hospital w Vanderbilt i University of South Florida (USF). Badanie zostało sfinansowane z grantu fundacji FAST (ang. Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics).

To randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą i kontrolowanym placebo pozwoli ocenić bezpieczeństwo i tolerancję formuły odżywczej zawierającej egzogenne ketony do stosowania w interwencjach dietetycznych w zespole Angelmana. Zespół Angelmana jest rzadkim zaburzeniem genetycznym wywołanym przez nieprawidłowe funkcjonowanie genu E3A (UBE3A) ligazy ubikwityny.

„Rozpoczęcie tego badania żywieniowego stanowi znaczący kamień milowy dla pacjentów z zespołem Angelmana, ich opiekunów i lekarzy” – powiedziała Donna Herber, doktor nauk technicznych, dyrektor ds. Badań naukowych, Disruptive Enterprises. „Badanie to pokazuje nasze nieustanne zaangażowanie w poprawę życia społecznego osób z ZA i postępu naukowego technologii ketogenicznych w odżywczym wspomaganiu w zespole Angelmana i innych schorzeń, które mogłyby potencjalnie skorzystać z diety ketogenicznej. Jesteśmy wdzięczni rodzinom, które wezmą udział w tym badaniu i naszym partnerom w badaniach w FAST, Vanderbilt i USF, którzy współpracują z nami nad rozwojem naukowym łatwo dostępnych i dostosowanych do stylu życia technologii ketogenicznych.”

„Przez ponad 10 lat FAST był zaangażowany w opiekę nad pacjentami i rodzinami z zespołem Angelmana w celu jak najszybszego wprowadzenia praktycznego leczenia w bieżącej praktyce medycznej” – powiedziała Allyson Berent, dyrektor ds. Nauki w FAST. „Dedykacja wykazana przez Disruptive Nutrition i naszych akademickich partnerów badawczych w Vanderbilt i USF na temat tej innowacyjnej interwencji żywieniowej może potencjalnie być zmianą paradygmatu w zarządzaniu leczeniem w zespole Angelmana.”

„Istnieje duża potrzeba ukierunkowanego wsparcia żywieniowego pacjentów z zespołem Angelmana, które mógłoby służyć jako terapia wspomagająca w leczeniu napadów padaczkowych” – powiedziała Jessica Duis, MD, MS, adiunkt pediatrii w szpitalu dziecięcym w Vanderbilt. „Spodziewamy się, że to badanie pozwoli uzyskać ważne informacje na temat diet ketogennych i jak mogą one przynieść korzyści pacjentom z zespołem Angelmana. Z niecierpliwością czekamy na kontynuację naszego partnerstwa z Disruptive Nutrition, FAST i innymi ośrodkami akademickimi, aby edukować i zwiększać wykorzystanie egzogennych ketonów w interwencjach dietetycznych dla różnych populacji pacjentów”.

„Cieszymy się, że możemy wspierać to innowacyjne badanie kliniczne nad preparatem odżywczym zawierającym egzogenne ketony, które potencjalnie mogą zmienić zarządzanie leczeniem w zespole Angelmana” – powiedział profesor Ed Weeber, Molecular Pharmacology and Physiology, College of Medicine na University of South Florida. Więcej informacji na temat badania można znaleźć na stronie https://clinicaltrials.gov/ (Identifier, NCT 03644693).

INFORMACJE O BADANIU

Projekt badania to 16-tygodniowa, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana grupa placebo. Uczestniczą w tym badaniu dzieci w wieku od 4 do 11 lat z genetycznie potwierdzonym ZA, które kwalifikują się do wzięcia udziału w różnych schematach żywieniowych:
1. standard,
2. niski indeks glikemiczny (LGIT),
3. ketogenny.

Protokół składa się z dwutygodniowego okresu bazowego, po którym następuje:
1. pierwszy czterotygodniowy okres interwencji,
2. czterotygodniowy okres oczyszczenia,
3. przejście do drugiego czterotygodniowego okresu interwencji,
4. a kończy się dwutygodniowym oczyszczania.
W okresie podstawowym i interwencyjnym dzieci są oceniane w poradni neurologicznej oraz pod względem medycznym tj. napadów padaczkowych i historii żywienia, metabolizmu krwi, EEG, funkcji poznawczych i ruchowych.

O ZESPOLE ANGELMANA

Zespół Angelmana jest rzadkim zaburzeniem genetycznym wywołanym przez zaburzenie w genie UBE3A. Charakteryzuje się opóźnieniami rozwojowymi, w tym zaburzeniami mowy i zaburzeniami ruchowymi. Osiemdziesiąt procent pacjentów ma drgawki, a duża część populacji ma również problemy z karmieniem i spaniem. Większość dzieci w wieku 4-11 lat z zespołem Angelmana otrzymuje leki na napady padaczkowe w połączeniu z terapiami fizjoterapeutycznymi i logopedycznymi. Niektóre dzieci z napadami opornymi na leczenie mogą również stosować specjalne interwencje dietetyczne, takie jak dieta ketogeniczna. Dieta niskowęglowodanowa / wysokotłuszczowa to naturalny sposób na przejście mózgu do alternatywnych źródeł energii, co może zmniejszyć pobudliwość mózgu, a tym samym zminimalizować aktywność napadów. Biorąc udział w tym badaniu klinicznym, dzieci z zespołem Angelmana mogą pomóc badaczom medycznym dowiedzieć się więcej o tym zaburzeniu genetycznym i możliwych przyszłych sposobach leczenia.


Źródło:
https://www.businesswire.com/news/home/20190107005065/en/